LYSOGENE LANCE LES PREMIERS ESSAIS CLINIQUES DE THERAPIE GENIQUE

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http://www.sanfilippo-syndrome.org/news-fr/

LYSOGENE LANCE LES PREMIERS ESSAIS CLINIQUES DE THERAPIE GENIQUE DANS LA MALADIE DE SANFILIPPO LYSOGENE vient de recevoir l’autorisation de l’AFSSAPS pour 

lancer le premier essai de thérapie génique intracérébrale dans une maladie neuro-dégénérative de l’enfant, la maladie de SANFILIPPO. Paris, le 14 juin 2011 – Deux ans après le démarrage de la phase de préparation, 

LYSOGENE franchit un cap historique et lance le développement clinique de son premier produit, SAF-301, un médicament expérimental destiné à traiter la Mucopolysaccharidose de type III A également connue sous le nom de Syndrome de SANFILIPPO de type A. 

Ce programme vise à développer le premier produit pédiatrique européen de thérapie génique par administration intracérébrale. Fait marquant, et malgré les contraintes extrêmes associées, il a permis le passage du laboratoire du chercheur au lit du patient en seulement 4 ans, grâce à l’implication des meilleurs spécialistes mondiaux 

dans leur domaine d’expertise et aux capacités d’innovation inhérentes à la structure de la société LYSOGENE. Le programme SAF-301 a pour objectif de rétablir le fonctionnement d’un gène déficient, responsable de la maladie de SANFILIPPO, et donc d’endiguer l’évolution de 

celle-ci. Les 4 patients qui seront inclus successivement dans l’essai, seront suivis à l’hôpital Bicêtre par le Professeur Tardieu, investigateur principal de l’essai. Pendant une période d’un an, plusieurs examens, répartis sur les 19 visites programmées dans le 

protocole, permettront d’évaluer la tolérance clinique, radiologique et biologique de ce traitement et de collecter des informations précieuses pour l’évaluation ultérieure de son efficacité. C’est au cours d’une opération neurochirurgicale unique, réalisée par le Professeur 

Zerah à l’hôpital Necker Enfants Malades, que l’administration de la version fonctionnelle du gène déficient sera réalisée. Karen Aiach, fondatrice de Lysogène et maman d’une petite fille atteinte du syndrome de Sanfilippo a réussi grâce à une structure courte, agile et innovante, à faire ce que 

les géants pharmaceutiques considèrent comme irréalisable : passer de la phase de recherche à la phase clinique sur une maladie orpheline en moins de 4 ans. « Faire entrer en clinique un programme de thérapie génique avancé est pour nous une grande victoire. Les avis favorables au démarrage de l’essai, issus des autorités 

compétentes, l’AFSSAPS et le Comité de Protection des Personnes, constituent un pas historique vers la mise au point d’un traitement par transfert de gène intracérébral, prélude à l’élargissement potentiel de nos sphères thérapeutiques à d’autres maladies génétiques orphelines» 

L’essai démarre dès la fin de l’été 2011.     A propos de LYSOGENE 

Fondée par Karen Aiach en 2009, LYSOGENE est une entreprise biopharmaceutique pionnière en matière de thérapies géniques ciblant les pathologies sévères d’origine génétique du système nerveux central. Olivier Danos, Directeur de Recherche au CNRS (Paris, France) et Professeur Associé 

à l’Institut du cancer UCL (Londres Royaume-Uni) en est le directeur de recherche. LYSOGENE s’attache à trouver des thérapies avancées aux maladies génétiques réputées incurables pour réellement faire la différence et améliorer la vie des patients. Grâce à une relation étroite avec les familles et une intégration active des 

communautés de patients, la société a su obtenir le soutien d’associations aussi emblématiques que l’AFM-Téléthon, et l’implication de parents de patients dans un programme où l’expertise de la maladie au quotidien compte plus que tout. Le programme SAF-301 est le premier programme développé par la société qui 

lancera, à horizon 2013, d’autres programmes de thérapie génique sur les maladies du système nerveux central. A propos du Syndrome de Sanfilippo : Le syndrome de SANFILIPPO de type A (ou MPSIIIA) est une maladie lysosomale rare 

et mortelle liée à un déficit enzymatique de la protéine N-sulfohydrolase sulfoglycosamine (SGSH). Le principal symptôme clinique est une dégénérescence neurologique qui condamne les enfants qui en sont atteints à une espérance de vie comprise entre 10 et 20 ans. 

Contact Alexandra Moulahcene  M&CSaatchi.Corporate 32 rue notre dame des victoires 75002 Paris Tel. 0155801044 

Mail.   alexandra.moulahcene@mcscorporate.com


Archives pour la catégorie MALADIE RARE

Le syndrome de Sanfilippo

                   

  Cette maladie détruit peu à peu les facultés physique et neurologiques des enfants et reduit  considérablement leur espérance de vie entre 10 et 20 ans ,ils sont environ 150 en France et 4000 dans le monde référencés

   img03272.jpg             alliance sanfilippo

     

  

Article via www.sanfilippo-syndrome.org

L’essai clinique SAF-301

L’essai clinique SAF-301 proposé est un essai de phase I/II ayant pour objectif d’évaluer la tolérance et l’innocuité d’une thérapie génique cérébrale visant à traiter les enfants atteints de Mucopolysaccharidose de type IIIA (maladie de Sanfilippo de type A). Il a pour objectif secondaire de définir des critères devant servir à l’évaluation de l’efficacité de ce traitement au cours de la phase III.

 

En effet, bien que de nombreux travaux précliniques aient étudié cette approche thérapeutique et en aient démontré les bénéfices chez des animaux atteints de la MPSIIIA, l’objectif premier de toute recherche biomédicale est d’évaluer si le traitement proposé est bien supporté. Si les résultats s’avèrent concluant, une nouvelle phase d’essai (dite phase III) sera alors programmée permettant la mesure de l’efficacité du traitement sur un plus grand nombre d’enfants.

 

Le traitement expérimental consiste en une injection intracérébrale par neurochirurgie d’un produit de thérapie génique (SAF-301). Il sera administré dans un premier temps à 4 enfants répondant aux critères d’éligibilité décrits ci-dessous. Cette phase opératoire sera suivie d’un an de surveillance rapprochée avec examen cliniques, radiologiques et sanguins, puis d’une surveillance au long cours. Cette surveillance sera faite conjointement par le médecin habituel de l’enfant et l’investigateur de l’essai puis éventuellement son remplaçant.

 

Critères d’inclusion

 

· Age: de 18 mois à 6 ans révolus

· Premiers symptômes de la MPSIIIA détectés durant les 5 premières années de vie de l’enfant

· Activité de la SGSH dans les cellules sanguines ou les fibroblastes extraits et mis en culture, inférieure à 10% par rapport à l’activité normale (mesure par fluorimétrie)

· Patient affilié à la sécurité sociale

· Enfant dont le représentant légal comprend le protocole et a signé le consentement

· Paramètres vitaux dans les normes

 

Critères de non-inclusion

 

· Distance cortico-durale mesurée sur l’IRM de pré-inclusion révélatrice d’une atrophie cérébrale, c’est-à-dire supérieure à 1 (un) cm

· Absence de marche autonome

· Contre-indications vis-à-vis des anesthésies générales

· Maladie concomitante sans lien avec la MPSIIIA

· Vaccination dans le mois précédant la chirurgie

· Prise d’aspirine dans le mois précédent le traitement

· Prise d’un traitement modifiant l’évolution de la MPSIIIA durant les 6 mois précédant la chirurgie

· Contre-indications liées aux Prograf®, Cellcept® et Solupred®

 

Pour formaliser leur demande (et indépendamment d’éventuelles lettres antérieures), les familles sont invitées à adresser au Pr Tardieu, Investigateur principal de l’essai, dès que possible et avant le 20 juillet une lettre signée par les 2 parents, pour exprimer formellement leur désir de participation.

 

Informations pratiques

 

Site internet de LYSOGENE :

http://www.lysogene.com/

 

Coordonnées du Professeur Tardieu :

Pr Marc TARDIEU

Service de neurologie pédiatrique

Hôpital Bicêtre

Assistance Publique – Hôpitaux de Paris

78, rue du Général Leclerc

94275 – Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France

Email: marc.tardieu@bct.aphp.fr

 

Associations de patients concernées :

- Alliance SANFILIPPO : http://www.sanfilippo-syndrome.org/

- VML : www.vml-asso.org

 

Contact

Alliance Sanfilippo

Cédric Moulin
maladiedesanfilippo@sfr.fr
tel : 0614621566

Me&Us
Thomas Capeyron
thomas.capeyron@meusmail.com
Tel : 0177757710

 Reportage france 3 cote azur                    Sanfilippo FR3 midi pyrenées                                                                       

 cliquer sur la video ci-dessus                 cliquer sur la video ci-dessus                                                   

  Maladie rare Une expression simpliste pour définir dans un terme général certaine maladie dont Sanfilippo fait partie .
Rare, mais bien présente,car chaque jour, chaque heure de notre vie elle aime à nous rappeler qu’elle fait partie de notre quotidien, qu’elle continue sa progression pour engendrer les ravages qu’on lui connaît, qu‘elle s’attaque à nos enfants sans leurs laisser la moindre chance, le moindre espoir.
La seule issue pour ces enfants, reste la recherche mais également l’amour et l’accompagnement moral des familles touchées par ce terrible fléau.

Je voudrais adresser un message personnel à la maladie, aujourd’hui elle a face à elle des hommes des femmes qui se battent chaque jour pour l’éradiquer et vue la volonté et l’acharnement de certains je reste confiant en l’avenir.
Changeons la vie de nos enfants, je fais souvent le rêve d’une vie normale où mon fils évolue comme tout les autres enfants, donnons à ce rêve une chance d’exister, pour ainsi devenir prémonitoire.
 Car un jour, de la maladie de Sanfilippo, il ne restera que le nom et le douloureux souvenir des enfants que nous n’aurons pu sauver.
La médecine avance, mais jamais assez vite pour les familles, le temps presse, agissons.Nous ne les laisserons pas tomber.

Cédric

Quelques Symptomes de la maladie Premiers symptomes liés à la maladie « trouble du sommeil,forme de hyperactivité, retard pour la marche et la propreté, problèmes d’élocution et de concentration , développement anormale de la rate et du foie ……. »

Essai clinique France fin 2010 Un programme de thérapie génique intracérébrale pour le MPS III A et B est en cours .  Il vise à  préparer et organiser des opérations visant à  injecter un gène correcteur dans le cerveau des enfants, afin de permettre la présence de l’enzyme déficiente dans leur cerveau. Ce programme lancé fin 2006 avec un budget total d’environ 3 millions d’euros prévoit le lancement d’essais cliniques fin 2010.

 Ce programme est organisé par l’Association Alliance Sanfilippo ,il est également soutenu par  L’ AFM et la fondation Sanfilippo en Suisse. Tests MPS  Zacharon PharmaceuticalsZacharon Pharmaceuticals est une société de biothechnologie axée sur la découverte et l’élaboration d’une nouvelle classe de médicament qui cible la biosynthèse des glycanes.A l’heure actuelle Zacharon s’approche du point ou il sera en mesure de démontrer l’efficacité des tests chez la souris pour MPSIII A . Il vise à injecté une molecule par IV. Zacharon sera bientot capable de démontrer l’efficacité du composé. Une étape importante car les maladies MPS sont trés similaires chez les souris et les humains

Génestéine et Curcuma

Génestéine 

Lors d’études précédentes et notamment en cancerologie on a pu observer que la génestéine avait parmi certaines vertus d’inhiber la synthèse des glycosaminoglycanes, molécules qui s’accumulent dans les muccopolysaccharidoses.Une équipe de chercheur polonais a étudié l’effet de la génestéine sur des fibroblastes (cellules précurseur des tissus conjonctifs) en culture provenant de patients MPS I;II;III  A et B .

Ils ont constaté que par la présence prolongée de Génestéine dans l’organisme induisait une diminution de la surcharge initiale dans ces cellules.

 Ces recherches ne sont pas approuvées par tous ,mais nous sommes forcés de constater que les familles ayant experimenté la Génestéine chez leurs enfants atteints du syndrome de Sanfilippo ont eu des résultats trés satisfaisants. Ce traitement ne stoppe pas la maladie mais il aide à améliorer le quotidien des enfants.

Le curcuma

Un des principaux ingrédients du curry, pourrait freiner la progression de la maladie, selon des recherches californiennes.Au cours d’expériences menées in vitro (en laboratoire) et in vivo (sur des animaux, en l’occurrence des souris), les auteurs ont constaté que le curcuma détruisait les dépôts de protéines bêta-amyloïdes, tout en prévenant aussi leur formation.Le curcuma contient des composés phénoliques, appelés curcuminoïdes, possédant des propriétés antioxydantes et anti-inflammatoires puissantes. Plusieurs médecines traditionnelles, notamment indiennes et chinoises, en font d’ailleurs usage pour traiter des problèmes de digestion, d’infection et d’inflammation .

Contact : maladiesanfilippo@sfr.fr 

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